何如意博士

DIA苏州演讲

10月24日下午，DIA中国第二届药物研究创新会议开幕式全体大会在苏州希尔顿逸林酒店逸林厅召开，500多位创新药研发领域的专家学者、专业人员和媒体参加了会议。其中一位最值得关注的人物是，今年7月刚刚加入国家食品药品监管管理总局审评中心（CFDACDE）担任首席科学家的何如意博士是本届大会的第一位主旨演讲嘉宾。

何如意博士履历

此次，他概述了美国创新药临床试验申请（IND）的流程，并介绍了CDE将要开展的审评审批改革，改成审评审批改革。

何博士介绍，FDA审评员非常重视最初的IND审批，必须在30天内给出审评结果，并且不收取IND申请费用，以鼓励企业开展临床试验。

不仅如此，FDA还设立了一些加速审批的路径，包括针对严重性疾病的快速通道（FastTrack），有显著临床疗效数据的突破性疗法（BreakthroughTherapyDesignation，BTD），使用替代治疗的有条件批准路径加速批准（AccelerateApproval），以及将审评时间从标准的10个月缩短到6个月的优先审评（PriorityReview）等。另外，为鼓励制药企业开发罕见病药物，FDA还设立了加速审批券（PriorityReviewVoucher，PRV），并允许企业转让出售加速审批券获利。

回到中国，何如意博士表示，目前CFDA和CDE正在设法在中国建立IND动态审评和动态监管。一方面允许企业持续不断补充申报资料，另一方面监管机构也要在需要的时候中止出现严重不良反应的临床试验。

何博士还说道，CDE希望建立新的IND审评体系，与企业高效地沟通交流，并建造一支综合审评团队，在监管审评的同时指导企业的临床试验设计和药物研发。在团队建设方面，CDE将从美国FDA引入项目管理人的理念，协调多学科，开展综合审评，提高审判的质量和速度，而不仅仅是单独的团队审评。最近CDE已经招聘了200多人，预计今年底，加上外聘人员，专业审评团队将达到600人。

近期CDE做了不少工作促进新药研发。何博士介绍，未来CDE将发布指南，明确各期临床试验的技术要求，并对审评的工作流程进行再制定，今后与企业的交流会越来越多。预计几年将完成并发布50个工作指南。

关于临床试验申请审批时间和审批积压的问题，何博士表示，CDE正着手将目前串联的审评方式改成并联的方式，同期同步开展审批，缩短等待期。此外，总局之前发布的19号文也明确列出了创新药优先审评审批的范围。当然，目前CDE的主要任务还是解决积压。何博士介绍，今年CDE的目标是完成11000件审评任务，在此同时已经开展了约1003个品种的而优先审评。希望能在2018年解决目前的积压。

最后何博士还提到，CDE希望能够近期完善国内有条件批准上市的条件。

录音文字稿

如何完善我们国家的药品审评规范？如何进一步促进我国新药的研发？美国FDA关于新药研发好的政策，哪些可以借鉴？并介绍到中国来，促进我们国家新药的研发，现有很多研发型企业，把我们国家新药研发的好政策介绍给我们苏州园区，介绍我们国家CDE的一些想法一些改进，新药研发或促进新药研发的一些政策。

首先美国新药临床试验申请（IND），也就是我们国家的临床申请批件，在美国申请IND，最初的IND申请是有时间限制的，30天的时间，美国IND需要审评需要审批，对最初的这个IND审批是非常重视的，要求我们30天之内必须要有审评结果，审评报告可以60天出，如果因为厂家或实验方案有需要修改的地方，不修改不允许进行的话，必须在30天之内与企业进行沟通交流，在美国做IND审评审批都是一个团队，在审批审查的过程中如果发现了一些不允许或者危险的事情出清，会及时终止临床试验（Clinical Hold），这些都是由一个审评团队来做的。我们一期临床试验主要评估安全方面，2期和3期临床不仅评估安全性同时还要评估有效性，或者说按照你所设计的临床方案去实施的话，如果不能达到预期的效果，我们也不会鼓励你去做这样的临床试验，因为有一些我们中国的厂家可以将一期临床放在中国来做，二期临床在中国来做，可以直接到美国做临床三期试验，这种事情其实很多见，在美国做IND申请我们在美国的FDA是不收费,理由为了促进大家去做这个临床试验，如果没有临床试验以及临床试验结果根本就谈不上去评估这个药物的有效性和安全性，所以鼓励企业做临床试验。

第二个介绍的是快速通道申请（Fast track designation），这个入选条件非常简单，就是用于治疗严重性疾病，定义可能有很多和我们在中国不一样，除了传统的肿瘤、心脏病这一类，我们更注重的是一些能够影响病人日常的功能性一些疾病，都算作严重性疾病，我在美国FDA长期负责胃肠道消化道新药的审评审批，例如术后肠麻痹、肠易激综合征（IBS）也算作严重性疾病，目前没有明确的治